Ny sukkerstruktur udviklet af CCG kan føre til bedre behandling af sjældne stofskiftesygdomme

16. maj 2019

Billigere og bedre behandling kan være på vej til patienter med de sjældne stofskiftesygdomme kaldet lysosomale ophobningssygdomme. Weihua Tian og Zhang Yang, der er henholdsvis postdoc og lektor ved DG’s Copenhagen Center for Glycomics (CCG) ved Københavns Universitet, har stået i spidsen for et forskerhold fra CCG, USA og spinout-virksomheden fra CCG kaldet GlycoDisplay Aps, der tilsammen har udviklet en sukkerstruktur, som giver håb for bedre og billigere behandling af sjældne lysosomale sygdomme. Studiet er for nylig publiceret i Nature Communications.

Billigere og bedre behandling kan være på vej til patienter med de sjældne stofskiftesygdomme kaldet lysosomale ophobningssygdomme. (Foto: KU)
Billigere og bedre behandling kan være på vej til patienter med de sjældne stofskiftesygdomme kaldet lysosomale ophobningssygdomme. (Foto: KU)

Forskere fra grundforskningscenteret CCG har i samarbejde med selskabet GlycoDisplay Aps – en spinout-virksomhed fra CCG – og amerikanske forskere, udviklet et nyt sukkerdesign, som kan forbedre behandlingen af såkaldt lysosomale sygdomme, der er genetiske stofskiftesygdomme. Den nyudviklede sukkerstruktur er i første omgang målrettet én ud af de sjældne stofskiftesygdomme kaldet Fabrys sygdom, men er tiltænkt som grobund for at skabe en forbedret og billigere behandlingsmetode af samtlige lysosomale sygdomme.

”Hver lysosomale sygdom skyldes manglen på ét bestemt enzym, og nu har vi kunnet forbedre virkningen af ét af dem, nemlig dét, der mangler ved Fabrys sygdom. Vi mener, at det nye designkoncept i fremtiden vil kunne overføres til andre enzymer, så man i princippet vil kunne behandle alle lysosomale sygdomme,” forklarer Weihua Tian, der er postdoc ved Copenhagen CCG og førsteforfatter på studiet.

Nuværende metode er krævende og ufuldkommen

Det manglende lysosomale enzym ved patienter med lysosomale sygdomme har normalt til opgave af nedbryde affaldsstoffer i kroppen. Manglen på det lysosomale enzym, resulterer derfor i, at affaldsstofferne ophobes i kroppens organer, hvilket fx kan forårsage organsvigt.

Den nuværende behandlingsmetode af Fabrys sygdom og andre lysosomale sygdomme foregår ved såkaldt erstatningsterapi, hvor patienten får tilført det enzym, de mangler, gennem hyppige indsprøjtninger. Men metoden er krævende og iblandt de dyreste behandlingsformer.

Det største problem med den nuværende metode er dog, at enzymerne sjældent når ud til alle organer, og en stor del af erstatningsenzymerne går derfor tabt. Nogle patienter kan slet ikke behandles. Det betyder eksempelvis, at mænd med Fabrys sygdom ofte har hjerte- og nyreproblemer, selvom de er i behandling, og den forventede levetid for mænd med Fabrys er under 60 år.  Den nye sukkerstruktur gør det lettere at målrette enzymerne mod organerne.

”De enzymer, som bliver indsprøjtet, er dekorerede med sukkerstrukturer, som bestemmer, hvor længe enzymerne cirkulerer i kroppen, og hvilke organer de går til. Ved hjælp af genteknologier har vi kunnet ændre de her sukkerstrukturer, så de nu sikrer en længere virkningstid for enzymerne og giver bedre målretning mod de organer, hvor der er brug for dem,” siger Claus Kristensen, CEO af GlycoDisplay.

Læs mere om studiet i en pressemeddelelse fra Københavns Universitet her

Find den videnskabelige artikel i Nature Communications her

Yderligere information kan findes i en artikel fra Berlingske her